Un equipo de investigadores de la Universidad Johns Hopkins ha dado un paso importante en la cura del síndrome de Down. El síndrome de Down es una dolencia producida por tener tres copias del cromosoma 21. Las personas que lo padecen tienen un cerebro más pequeño que el de individuos normales, especialmente su cerebelo, que tiene un tamaño aproximadamente igual al 60% de un cerebelo normal. También tienen distintos problemas de orientación, de aprendizaje y cognitivos.
Este equipo de investigadores ha comenzado por reproducir (parcialmente) la enfermedad en un modelo animal (ratones). Para ello, han desarrollado ratones de laboratorio modificados genéticamente para tener copias extra de aproximadamente la mitad de los genes que se encuentran en el cromosoma humano 21. Estos ratones son lo que en investigación se llama un "modelo animal", que se va a emplear para estudiar la enfermedad.
Los ratones en cuestión tenían distintas alteraciones características del síndrome de Down; por ejemplo, sus cerebros eran más pequeños que los de los ratones normales, y tenían una habilidad menor para recorrer un laberinto.
El equipo de la Universidad Johns Hopkins desarrolló una vacuna diseñada para inhabilitar los efectos de una proteína llamada sonic hedgehog, y le proporcionó esa vacuna (una única dosis) a los ratones modificados genéticamente nada más nacer. Esto tuvo como resultado una normalización completa en el crecimiento del cerebelo, e incremento la memoria de los ratones y su capacidad para navegar el laberinto; es decir, consiguió impedir que se desarrollasen al menos una buena parte de los síntomas del síndrome de Down.
Todavía queda mucho hasta que esto se pueda traducir en algún tipo de vacuna que se puede emplear en seres humanos. Este tipo de investigaciones siempre comienzan en modelos animales, y hacen falta muchos experimentos y tests para estar seguros de que no va a haber efectos secundarios; después de todo jugar con sustancias que cambian el crecimiento del un cerebro no es algo que se pueda hacer a la ligera en un ser humano. Dicho esto, el trabajo de este equipo de investigadores es un paso importante para hallar una cura para el síndrome de Down.